Odobrenjem su obuhvaćena i ona djeca s najsmrtonosnijim oblikom nasljedne bolesti, kao i ona s tipovima bolesti kod kojih se simptomi mogu pojaviti kasnije.
SMA je vodeći genetski uzročnik smrti djece. Bolest često dovodi do paralize, problema s disanjem, a smrt se kod djece rođene s najozbiljnijim tipom 1 pojavljuje za samo nekoliko mjeseci. SMA pogađa jedno dijete na 10.000 rođenih, a šanse za tip 1 kreću se od 50 do 70 posto, piše The Guardian.
“Ovo je potencijalno novi standard u njezi djece s najozbiljnijim oblikom SMA”, rekao je pedijatar neurolog dr. Emmanuelle Tiongson koji je ovaj lijek omogućio pacijentima kroz prošireni program pristupa. Kompanija Novartis brani rekordnu cijenu svog lijeka, s tvrdnjom kako je jednokratno liječenje vrjednije od skupih dugoročnih tretmana koji koštaju nekoliko stotina hiljada dolara godišnje. Terapija koristi virus kako bi se dobila normalna kopija SMN1 gena kod djece rođene sa defektivnim genom, a dobivaju ju putem infuzije. Ova rekordna cijena prije je bila još i veća, i kretala se oko pet miliona dolara, no nezavisni Institut za klinički i ekonomski pregled, u aprilu je utvrdio kako je riječ o prekomjernom iznosu. Nedavno su u Institutu zaključili, temeljem dodatnih kliničkih podataka, i cijene, da je lijek ipak pao unutar gornje granice svog ekonomičnog raspona, prenosi portal Krupljani.
Cijeli svijet krenuo u borbu za niže cijene lijekova Iz Novartisa naglašavaju da je lijekom liječeno više od 150 pacijenata. Njihov izvršni direktor Vas Narasimhan, opisuje Zolgensman kao gotovo iscjeliteljski lijek za SMA ako ga pacijent dobije ubrzo nakon rođenja. No podaci pokazuju da njegova djelotvornost traje samo pet godina.
Kasnije ove godine očekuju da bi mogli dobiti japansko i evropsko odobrenje, a lijek će biti u konkurenciji sa Biogenovom Spinrazom, koja je prvi odobreni lijek za SMA. Odobren je krajem 2016. godine, i mora se ubrizgavati svaka četiri mjeseca. Cijena se kreće od 750.000 dolara za prvu godinu, te 375.000 godišnje. I tu je cijenu ranije spomenuti institut smatrao pretjeranom. Wall Street analize predvidjele su da će prodaja lijeka do 2022. godine doseći dvije milijarde dolara, dok je Spinraza dosegnula 1,7 milijardi dolara, a predviđa se da će do 2022. godine premašiti 2,2 milijarde dolara.
