Lijek za jednokratnu upotrebu Lenmeldy dobio je u ponedjeljak regulatorno odobrenje u SAD-u. Koristi se za liječenje osnovnog uzroka naslijeđenog stanja koje se zove rana metahromatska leukodistrofija ili MLD, prenose nezavisne.
MLD je smrtonosna bolest u kojoj bebe ponekad počnu gubiti sposobnost hodanja i govora. Pogađa otprilike jedno od 100.000 živorođenih.
Farmaceutska kompanija Orchard Therapeutics, sa sjedištem u Londonu, koji je razvio lijek, saopštio je u srijedu da cijena lijeka “odražava njegovu kliničku, ekonomsku i društvenu vrijednost”, prenosi N1.
Cijena lijeka premašila je cijenu Hemgenixa, proizvođača CSL Behring. To je jednokratna infuzija za hemofiliju koja košta 3,5 miliona dolara.
Orchard Therapeutics fokusira se na razvoj genskih terapija koje imaju za cilj ispravljanje osnovnih genetskih defekata koji uzrokuju nasljedne bolesti. Nedavno ih je kupio japanski proizvođač lijekova Kyowa Kirin Co.
Područje genske terapije izazvalo je debatu o visokim cijenama ovih tretmana. Ljekarne kažu da su cijene opravdane jer terapija potencijalno može izliječiti pacijente.
Ovo stvara uštede za zdravstveni sistem tokom vremena i donosi druge društvene koristi.
Proizvođači lijekova takođe žele povratiti troškove razvoja. Ovi lijekovi su često ciljani na male populacije, što ograničava njihov potencijal prihoda. Ali postoji zabrinutost da bi visoke cijene previše opteretile osiguravače, posebno američki Medicaid, program zdravstvenog osiguranja za siromašne, prenosi Forbes Slovenija.
